2016 年 4 月 11 日——美国食品和药物管理局今天批准Venclexta (维奈克拉) 用于治疗患有慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 的患者，这些患者患有称为 17p 缺失的染色体异常，并且之前至少接受过一种治疗。Venclexta 是 FDA 批准的第一个靶向 B 细胞淋巴瘤 2 (BCL-2) 蛋白的治疗药物，该蛋白支持癌细胞生长，并且在许多 CLL 患者中过度表达。
根据美国国家癌症研究所的数据，CLL 是成人中最常见的白血病类型之一，每年诊断出大约 15,000 例新病例。CLL 的特征是异常淋巴细胞（一种白细胞）的逐渐积累。具有 17p 缺失的 CLL 患者缺少抑制癌症生长的染色体部分。这种染色体异常发生在大约 10% 的未经治疗的 CLL 患者和大约 20% 的复发性 CLL 患者中。
“这些患者现在有了一种新的靶向疗法，可以抑制一种与保持肿瘤细胞存活有关的蛋白质，”FDA 药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任 Richard Pazdur 说。“对于某些使用其他疗法未取得良好结果的 CLL 患者，Venclexta 可能会为他们的特定情况提供新的选择。”
Venclexta (维奈克拉)的疗效在一项单臂临床试验中进行了测试，该试验纳入了 106 名 CLL 患者，这些患者有 17p 缺失并且之前至少接受过一次治疗。试验参与者每天口服Venclexta (维奈克拉)，从 20 毫克开始，在五周内增加到 400 毫克。结果显示，80% 的试验参与者经历了癌症的完全或部分缓解。
在通过使用 FDA 批准的伴随诊断 Vysis CLL FISH 探针试剂盒确认检测到 17p 缺失后，Venclexta 可用于日常使用。
Venclexta (维奈克拉)最常见的副作用包括白细胞计数低（中性粒细胞减少症）、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板计数低（血小板减少症）和疲劳。严重的并发症可能包括肺炎、中性粒细胞减少伴发热、发热、自身免疫性溶血性贫血、贫血和称为肿瘤溶解综合征的代谢异常。服用 Venclexta 的患者不应接种减毒活疫苗。
FDA 授予 Venclexta 申请突破性治疗指定、优先审评地位，并加速批准该适应症。这些不同的计划旨在促进和加快某些新药的开发和审查，因为它们有可能使患有严重或危及生命的疾病的患者受益。Venclexta 还获得了孤儿药称号，该称号提供了税收抵免、用户费用减免和排他性资格等激励措施，以帮助和鼓励罕见病药物的开发。
Venclexta (维奈克拉) 由伊利诺伊州北芝加哥的 AbbVie Inc. 制造，并由加利福尼亚州南旧金山的 AbbVie 和 Genentech USA Inc. 销售。Vysis CLL FISH 探针套件由伊利诺伊州德斯普兰斯的 Abbott Molecular 制造。
资料来源：FDA
